Feu vert européen pour un traitement révolutionnaire contre un type agressif de cancer du sang

 L'Agence européenne des médicaments (EMA) a annoncé, vendredi, avoir donné son feu vert pour la mise sur le marché de l'Aucatzyl, un nouveau traitement pour adultes atteints de leucémie aiguë lymphoblastique, récidivante ou réfractaire.

La leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) est un cancer à évolution rapide et potentiellement mortel qui affecte le sang et la moelle osseuse, en particulier les globules blancs (lymphocytes). La LAL récidivante récidive après traitement, et la LAL réfractaire ne répond pas au traitement initial. Malgré les multiples options thérapeutiques disponibles, cette affection est associée à une mortalité importante et à un faible taux de survie.

Aucatzyl est une thérapie cellulaire autologue à base de lymphocytes T CAR (récepteur antigénique chimérique) génétiquement modifiés. Il s'agit d'un type d'immunothérapie anticancéreuse personnalisée qui repose sur la collecte et la modification des propres cellules immunitaires du patient pour traiter son cancer. Les lymphocytes T modifiés se fixent aux cellules cancéreuses et les détruisent, contribuant ainsi à leur élimination.

Ce traitement a bénéficié du soutien du programme PRIority MEdicines de l'EMA, qui fournit un soutien scientifique et réglementaire précoce et renforcé aux médicaments susceptibles de répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients.

Selon l’EMA, la recommandation de ce traitement repose sur les résultats d'un essai ouvert mené auprès de 113 patients. Environ 64% des patients ont présenté une réponse durable (période sans signes ni symptômes de la maladie après le traitement) avec une durée médiane de 14 mois. Environ 49% ont présenté une réponse complète, ce qui signifie que les signes du cancer ont disparu.

Dans son évaluation globale, le Comité des thérapies innovantes (CAT), le comité d'experts de l'EMA pour les médicaments à base de cellules et de gènes, a conclu que les bénéfices d'Aucatzyl l'emportaient sur les risques potentiels chez les patients atteints de LAL.

L’avis de l’EMA sera désormais transmis à la Commission européenne pour adoption d'une décision relative à une autorisation de mise sur le marché à l'échelle de l'UE. Une fois l'autorisation de mise sur le marché accordée, les décisions relatives au prix et au remboursement seront prises au niveau de chaque État membre, en tenant compte du rôle ou de l'utilisation potentielle de ce médicament dans le contexte du système de santé national de ce pays.